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sábado, 24 de junio de 2017

Reata Pharmaceuticals, recibe la designación de medicamento huérfano para Omaveloxolona para el tratamiento de la ataxia de Friedreich

Blog "Ataxia y atáxicos".
Extraído de "biospace.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

22 de junio de 2017.

'Reata Pharmaceuticals', compañía biofarmacéutica de estadio clínico, anunció hoy que la 'Food an Drug Administration', FDA, de los Estados Unidos, ha concedido la designación de medicamento huérfano a la omaveloxolona para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich.


La Ataxia de Friedreich es un trastorno neuromuscular hereditario, debilitante y degenerativo, que se diagnostica típicamente durante la adolescencia... Los pacientes experimentan pérdida progresiva de coordinación, debilidad muscular, y fatiga... lo cual, normalmente, progresa hacia discapacidad motora y dependencia de silla de ruedas... No hay terapias actualmente aprobadas para el tratamiento de esta enfermedad.

"La designación de fármacos huérfanos es un hito importante para nuestra empresa, ya que se reconoce la promesa de la omaveloxolona como potencial nuevo tratamiento para la Ataxia de Friedreich. A la luz de los recientes y alentadores datos clínicos, esperamos que la omaveloxolona sea la primera terapia aprobada para los pacientes de dicha enfermedad", ha dicho Warren Huff, director de 'Reata'.

A principios de este mes, 'Reata' dio a conocer datos positivos de la parte I del ensayo de la fase 2 (MOXIe), con omaveloxolona para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich. El ensayo demostró que en los pacientes, la omaveloxolona indujo a Nrf2, que se suprime en tales pacientes, y esto se asoció con mejoras en las funciones mitocondrial y neurológica. Y se observaron efectos dependientes de la dosis y del tiempo en la Escala de Valoración de Ataxia de Friedreich modificada (mFARS), a dosis farmacodinámicamente activas... La Compañía espera iniciar la II parte 2 del ensayo MOXIe durante el segundo semestre del año 2017.

El estatus de fármaco huérfano se concede a tratamientos para enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos, y proporciona incentivos específicos a terapias destinadas al tratamiento, diagnóstico, o prevención, de enfermedades raras. Dicha designación proporcionará a 'Reata' ciertos incentivos para el desarrollo, incluyendo créditos tributarios para pruebas clínicas, exención de una tarifa de uso de medicamentos recetados, y siete años de exclusividad de mercado.

'Reata' es una empresa biofarmacéutica de estadio clínico que desarrolla terapéutica novedosa para pacientes con enfermedades graves o amenazantes para la vida, dirigiéndose a las vías moleculares implicadas en la regulación del metabolismo celular e inflamación... Los dos candidatos clínicos más avanzados de 'Reata', la bardoxolona metilo y la omaveloxolona, ​​se dirigen al importante factor de transcripción Nrf2 para restaurar la función mitocondrial, reducir el estrés oxidativo, y resolver la inflamación.

Declaraciones prospectivas:
Este comunicado de prensa incluye ciertas revelaciones que contienen "declaraciones prospectivas", incluyendo, sin limitación, declaraciones sobre el éxito, costo, y oportunidad de nuestras actividades de desarrollo de productos y ensayos clínicos, nuestros planes para investigar, desarrollar y comercializar nuestros productos candidatos, y nuestra capacidad para obtener y retener la aprobación regulatoria de nuestros candidatos a productos. Puede identificarse declaraciones prospectivas porque contienen expresiones tales como "cree", "puede", "tiene intención", "planea" y "espera".

Las declaraciones prospectivas se basan en las expectativas y suposiciones actuales de 'Reata'. Debido a que éstas se relacionan con el futuro, están sujetas a incertidumbres, riesgos, y modificaciones circunstanciales... lo cual puede diferir materialmente de lo contemplado en las declaraciones prospectivas, ya que no son declaraciones de hechos históricos, ni siquiera garantías de futura actuación.

Fuente, en inglés: http://www.biospace.com/news_story.aspx?StoryID=460997

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