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domingo, 18 de diciembre de 2016

El metabolismo celular alterado en la ataxia de Friedreich es potencial objetivo terapéutico, dice una revisión

Blog "Ataxia y atáxicos".
Por Alice Melao ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

08 de diciembre de 2016.


Una investigación reciente en Ataxia de Friedreich ha revelado nuevas posibilidades para el metabolismo de los lípidos como posible objetivo terapéutico para retardar la progresión de la enfermedad en los pacientes.

Los últimos conocimientos de la base molecular de la Ataxia de Friedreich y sus alteraciones metabólicas subyacentes han sido detallados en un estudio de revisión titulado: "Oxidative stress and altered lipid metabolism in Friedreich ataxia", publicado en la revista científica 'Free Radical Biology and Medicine'.

La Ataxia de Friedreich está causada por una mutación en el gen responsable de la proteína mitocondrial frataxina. La mutación conduce a una deficiencia en la producción de dicha proteína, con importantes impactos en el metabolismo celular.

La deficiencia de frataxina afecta principalmente al corazón y las células nerviosas (llamadas neuronas) del cerebro y la médula espinal, los nervios periféricos, y las células productoras de insulina... Los tres principales síntomas de la enfermedad son ataxia, cardiomiopatía (dolencia cardíaca), y diabetes.

El papel de la proteína frataxina todavía no está totalmente claro, aunque parece actuar en el área del almacenamiento de hierro, liberándolo cuando sea necesario. Pero, cuando la frataxina escasea, el hierro parece acumularse en las mitocondrias, afectando al metabolismo mitocondrial y a la protección de las células contra el daño por estrés oxidativo.

Esta revisión resume la importancia de la actividad de la frataxina en el metabolismo celular y en la progresión de la enfermedad.

Los lípidos son los bloques de construcción que forman la estructura de las células vivas. Contienen grasas, aceites naturales, ceras, hormonas, vitaminas, etc. El metabolismo de los lípidos no ha sido históricamente considerado un factor importante en la Ataxia de Friedreich. Estudios previos han reportado alteraciones del metabolismo lipídico en modelos experimentales y también en los pacientes.

Los autores de esta revisión ponen de relieve la importancia de la alteración del metabolismo lipídico, como consecuencia de la disfunción mitocondrial, en la progresión de la enfermedad, y estudian su relación con la resistencia a la insulina en la Ataxia de Friedreich.

Por último, los autores se centran en las estrategias terapéuticas, ya  sea utilizadas en diferentes partes del mundo (no aprobadas para tratar la enfermedad en USA), o que están en desarrollo, centradas específicamente en regular el defecto metabólico encontrado en la Ataxia de Friedreich... tales como:

Idebenona (marca canadiense Catena), un antioxidante dirigido contra el estrés oxidativo.
Vincerinona, un fármaco antioxidante de última generación, que se centra en combatir el estrés oxidativo, así como mejorar el metabolismo mitocondrial.
Pioglitazona, un fármaco antidiabético (no aprobado para tratar la Ataxia de Friedreich), utilizado para regular el metabolismo de los lípidos y las respuestas al estrés oxidativo, también con la capacidad de mejorar la expresión de la frataxina.
Carnitor (levocarnitina), utilizado para mejorar los lípidos y el metabolismo mitocondrial.

"El metabolismo de los lípidos se ve comprometido en la Ataxia de Friedreich, y, por lo tanto, está emergiendo como un potencial nuevo objetivo terapéutico. Los enfoques actuales también están destinados a restaurar la función mitocondrial, mejorar el metabolismo energético, y disminuir el estrés oxidativo", escribieron los autores.

Estudios futuros y en curso, pueden descubrir el verdadero potencial de estas estrategias terapéuticas para aliviar la progresión de la Ataxia de Friedreich.

Aclaración: 'Friedreich's Ataxia News' es estrictamente un sitio de noticias e información sobre la enfermedad. No proporciona asesoramiento médico, diagnóstico, o tratamiento. Su contenido no pretende ser un sustituto del asesoramiento médico profesional... Busque siempre el consejo de su médico ante cualquier duda relativa a la enfermedad. Nunca ignore el consejo médico, o demore en buscarlo, debido a algo leído en este sitio web.

Fuente, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2016/12/08/altered-cellular-metabolism-friedreichs-ataxia-possible-therapeutic-target/

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