Por Teresa País, PHD ... para "friedreichsataxianews.com" ... (ver original, en inglés, en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
Las opciones de tratamiento para la mayoría de las ataxias hereditarias son muy escasas... Desde el año 2014, se ha probado fármacos, con perfiles de seguridad conocidos, para el tratamiento de las ataxias hereditarias, como la Ataxia de Friedreich, y la ataxia espinocerebelosa.
Un estudio piloto, realizado en pacientes con ataxias cerebelosas por diferentes causas, ha demostrado beneficios significativos en el tratamiento con riluzol durante 8 semanas... Riluzol es un medicamento utilizado para disminuir la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica... Un seguimiento de este estudio, titulado: “Riluzole in patients with hereditary cerebellar ataxia: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial”, publicado en la revista 'The Lancet Neurology', apoya la idea de que riluzol podría ser un tratamiento eficaz para los pacientes de ataxia cerebelosa.
Las ataxias espinocerebelosas y la Ataxia de Friedreich son trastornos genéticos discapacitantes que afectan a jóvenes, y se caracterizan por alteraciones progresivas posturales y de la marcha. Actualmente, no existe tratamiento eficaz para las ataxias hereditarias cerebrales.
En este estudio, los investigadores realizaron un ensayo a doble ciego, controlado con placebo (ClinicalTrials.gov, número NCT01104649) con riluzol en pacientes con ataxia espinocerebelosa y/o Ataxia de Friedreich. Un total de 55 pacientes de tres unidades neurogenéticas italianas, fueron inscritos entre el 22 de mayo de 2010 y el 25 de febrero 2013, y les fue asignado, al azar, 50 mg de riluzol, por vía oral, o placebo, diariamente...
Se utilizó una escala clínica para evaluar semi-cuantitativamente el deterioro por la ataxia cerebelosa. Con la escala, conocida como 'Assessment and Rating of Ataxia (SARA)', identificaron la proporción de pacientes con mejor puntuación (una caída de por lo menos un punto) a los 12 meses... La proporción de pacientes con una puntuación SARA disminuida fue del 50 % en el grupo de riluzol, en comparación con el 11 % en el grupo placebo. Es importante destacar que no se registraron efectos adversos graves.
Los datos apoyan la idea de que riluzol podría ser un tratamiento eficaz para la ataxia cerebelosa... Sin embargo, a pesar de los resultados positivos, los investigadores afirman que son necesarios estudios más amplios antes de que riluzol pudiera utilizarse como una terapia eficaz... "En general, este ensayo presta apoyo a la idea de que riluzol podría ser eficaz en el tratamiento de pacientes con ataxia cerebelosa, además de su indicación actual para la esclerosis lateral amiotrófica... El efecto del fármaco parece verse afectado por el ajuste de las diferentes formas clínicas de la ataxia", dicen los autores en su estudio.
"Nuestros hallazgos sugieren que el riluzol, finalmente, podría ser utilizado en la práctica clínica, pero son necesarios estudios confirmatorios realizados en mayor número de pacientes, y específicos por enfermedades, con un periodo de observación más largo (para reducir los efectos de las fluctuaciones en enfermedades que evolucionan lentamente)", concluyen.
Fuente original, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2015/11/03/clinical-trial-shows-effective-results-of-riluzole-in-hereditary-cerebellar-ataxia/
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2- Sección 'Vídeos musicales del día':
Una de las más bellas melodías, en español, es "Yo te diré. En origen, pertenece a un pasaje de la película 'Los últimos de Filipinas' (año 1945)... donde es interpretada por Nani Fernández:
Posteriormente, varios cantantes han incorporado tal canción a su repertorio. Esta versión es de Antonio Machín (1903-1977):
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